Novo zdravilo za multiplo sklerozo

Na zadnjem evropskem kongresu o multipli sklerozi (ECTRIMS) v Barceloni so predstavili obetavne rezultate kliničnih raziskav tretje faze – opera I in II ter oratorio – z zdravilom okrelizumab; gre za humanizirano monoklonsko protitelo, ki se selektivno veže na antigen CD20 na limfocitih B. Učinkovitost in varnost novega zdravila so preverjali pri bolnikih z recidivno in primarno progresivno obliko bolezni.

»Rezultati treh kliničnih raziskav bi lahko spremenili zdravljenje multiple skleroze,« meni Sandra Horning, strokovna direktorica in vodja razvoja zdravil v farmacevtski družbi Roche. »Okrelizumab je prvo zdravilo v preizkušanju, ki značilno zmanjša napredovanje nezmožnosti za opravljanje dnevnih aktivnosti pri bolnikih z recidivno obliko bolezni, prav tako pri tistih s primarno progresivno obliko, kjer so možnosti zdravljenja še posebej omejene. V sodelovanju z regulatornimi organi si prizadevamo, da bi bilo novo zdravilo čim prej na voljo tem bolnikom.«

V dvojno slepih multicentričnih kliničnih raziskavah opera I in opera II so proučevali učinkovitost in varnost okrelizumaba z intravensko infuzijo enkrat na šest mesecev pri 1556 bolnikih z recidivno obliko bolezni v primerjavi z uveljavljenimi načini zdravljenja. Recidivna oblika multiple skleroze je najpogostejša, saj jo ob diagnozi odkrijejo pri 85 odstotkih bolnikov. V to skupino spadata recidivno remitentna in sekundardno progresivna multipla skleroza z zagoni, ko se bolezen za nekaj časa umiri, nato pa znova pojavi.

Kot so poročali, je novo zdravilo v dveh letih značilno, za skoraj polovico, zmanjšalo letno stopnjo recidivov (ponovitev zagonov), za približno 40 odstotkov pa tudi napredovanje nezmožnosti za gibalne aktivnosti, saj je pešanje mišične moči poglavitna težava teh bolnikov. Prav tako so z magnetno resonanco potrdili z multiplo sklerozo povezano vnetje in poškodbo možganov, kjer je izvor težav za to bolezen.

S prav tako randomizirano, dvojno slepo raziskavo oratorio pa so tudi pri 732 bolnikih s primarno progresivno obliko multiple skleroze, ki z različno intenzivnostjo ves čas napreduje, potrdili značilno zmanjšano tveganje za napredovanje nezmožnosti (za 24 odstotkov) za vsaj 12 tednov. Po besedah profesorja nevrologije in nevroimunologije Xavierja Montalbana z barcelonskega raziskovalnega inštituta Vall d'Hebron, predsednika znanstvenega usmerjevalnega odbora za raziskave ontario, »desetletja študija za študijo niso mogle dokazati učinkovitosti preiskovanih zdravil za primarne progresivne oblike multiple skleroze, tokrat pa se prvič kaže učinkovitost tudi za ljudi s to izčrpavajočo obliko bolezni«.