Zdravljenje primatov s humanimi celicami

Japonski znanstveniki so reprogramirane humane celice uspešno presadili opicam makaki s simptomi parkinsonove bolezni.

Objavljeno
13. september 2017 19.13
Dragica Bošnjak
Dragica Bošnjak

Skupina znanstvenikov pod vodstvom Juna Takahašija, profesorja na kjotski univerzi, je v centru za raziskave in aplikacije induciranih pluripotentnih matičnih celic (CiRA) prvič uspešno presadila reprogramirane humane matične celice opicam makaki s simptomi parkinsonove bolezni.

V zaključkih odmevne raziskave, objavljene v zadnji številki revije Nature, napovedujejo možnost, da bi z reprogramiranimi matičnimi celicami, ki so sposobne obnoviti izločanje dopamina v možganih, nekoč, morda niti ne v zelo oddaljeni prihodnosti, lahko zdravili bolnike s parkinsonovo boleznijo. Prvo klinično študijo za uporabo te metode v humani medicini naj bi začeli predvidoma v letu in pol do dveh.

Sanje in prvi poskusi

O uporabi matičnih celic za zdravljenje parkinsonove in številnih drugih nevrodegenerativnih bolezni so znanstveniki in klinični raziskovalci razmišljali že kmalu zatem, ko je bilo na voljo več podatkov o izjemnih sposobnostih embrionalnih matičnih celic. Te so v preteklosti uporabljali v številnih raziskavah, vendar se je pokazalo, da je sicer obetavna možnost zdravljenja etično sporna.

Jun Takahaši Foto: Univerza Kyoto

Danes je na voljo več znanja, že nekaj časa pa tudi široko sprejemljiva možnost pridobivanja različnih matičnih celic – ne več iz embrionalnih, temveč 'odraslih' matičnih celic. Kot je zdaj že dobro znano, je te mogoče reprogramirati tako, da so podobne embrionalnim, in potem se lahko razvijajo v različne 'specializirane' celice, med drugim take, ki v možganih poskrbijo za izločanje dopamina. Prav zaradi pomanjkanja dopamina se bolnikom s parkinsonovo boleznijo nenadzorovano tresejo roke, imajo nestabilno držo, okorno ali onemogočeno hojo ter različne druge težave.

Do dopamina s kožnimi celicami

Znanstveniki na Japonskem, kjer po ocenah za parkinsonovo boleznijo trpi več kot sto tisoč bolnikov, so se tako odločili najprej pridobiti inducirane pluripotentne matične celice (iPS) iz delčkov človeške kože, te spremeniti v nevrone, ki izločajo dopamin, in jih z zelo tankimi iglami vbrizgati v opičje možgane.

Za poskusno zdravljenje ducata primatov so uporabili celične pripravke, ki so jih vzgojili iz kožnih vzorcev skupine bolnikov s parkinsonovo boleznijo in iz zdravih prostovoljcev. Po presaditvi humanih matičnih celic so primati prejeli tudi imunosupresivna zdravila, ki preprečujejo zavrnitveni odziv organizma pri zdravljenju z alogeničnimi, torej darovalskimi celicami, kar je sicer uveljavljena praksa v humani medicini.

Kot pojasnjuje dr. Takahaši, je izbrani način zdravljenja zahteven, drag in dolgotrajen. V številnih prejšnjih poskusih so morali zelo natančno preverjati in potem s protokolom določiti kakovost in količino pridobljenih celic ter določiti optimalen čas za vnos presadka, ki spodbudi razvoj nevronov in izločanje dopamina – ne pa tudi sprožiti rast tumorjev. Slednje je namreč še vedno tveganje pri celičnem zdravljenju.

Že v preteklosti so bili opravljeni številni poskusi zdravljenja parkinsonove bolezni pri živalskih modelih z embrionalnimi matičnimi celicami. Med drugim je znana raziskava na podganah, ki se je na začetku zdela obetavna, a se je pokazalo, da ni varna, saj je poskusno zdravljenje sprožilo rast tumorjev.

Reprogramirane celice uspešno opravile delo

Ob koncu omenjene obsežne raziskave, v kateri so primate prvič poskusno zdravili s človeškimi matičnimi celicami, so po dveh letih »z zadovoljstvom ugotovili, da so presajene reprogramirane matične celice uspešno in varno opravile svojo nalogo«. Obnovljeni nevroni so spodbudili ustrezno izločanje dopamina, pri poskusnih živalih so izginili oziroma so se občutno zmanjšali simptomi parkinsonove bolezni.

Bolezni torej niso le blažili, kot je ustaljena praksa v humani medicini z levodopo, z globoko možgansko stimulacijo ali drugimi pristopi, temveč naj bi bil to začetek dejanskega zdravljenja. Predvsem pa je po besedah vodilnega raziskovalca Takahašija pomembno, da pri živalih ob tem načinu zdravljenja niso odkrili nastanka tumorjev.

S pridobljenimi izkušnjami, menijo, bodo lahko dosedanje protokole uporabili za pripravo takšnega načina zdravljenja v humani medicini. Prav tako so že oblikovali smernice za napredno zdravljenje, ki naj bi ga vključili v nacionalno zdravstveno zavarovanje.

Da so sodobne temeljne in klinične biomedicinske raziskave umeščene med prednostne, potrjujejo tudi poročila o pospešenem vlaganju v izobraževanje in infrastrukturo, kjer se je samo v zadnjih nekaj letih obseg aktivnosti na omenjeni univerzi, v pripadajoči klinični bolnišnici ter na inštitutih več kot potrojil. Različne raziskovalne skupine pa ob spoznanju, da postajajo vse bolj postarana družba, kjer utegne čez čas zmanjkati krvi za zdravljenje, razvijajo tudi postopke za razvoj umetne 'rdeče življenjske tekočine' in druge postopke naprednega zdravljenja.